Die amerikanische Arzneimittelbehörde FDA als Aufsichtsbehörde für regulatorische Vorgaben bei der Registrierung und Zulassung von Arzneimitteln hat bislang vier Gentherapeutika zur Behandlung von seltenen Krankheiten wie Autoimmunerkrankungen und genetischen Störungen zugelassen, um neue Therapiekonzepte als Option zur Intervention dieser Erkrankungen zu gewährleisten. Allerdings stehen noch 900 neue Produkte in klinischen Studien in der Warteschleife, für die Anträge bei der Behörde vorliegen. Dies sei laut Experten der FDA-Behörde eine positive Entwicklung, doch auch für diese Gentherapieprodukte muss es klare regulatorische Vorgaben geben, die als Rahmenbedingungen durch die FDA begrenzt werden, denn die Produktentwicklung und Überprüfung dieser komplexen Wirkstoffgruppen ist anders als bei herkömmlichen Arzneimitteln zu kontrollieren und zu beurteilen. Ein gewisser Unsicherheitsfaktor bleibt daher auch nach Abschluss des Entwicklungs- und Überprüfungsprozesses. Die Entwicklung der Wissenschaft in diesem Bereich der Innovationen ist so rasant, dass Fragen zu diesen komplexen Wirkstoffgruppen wie Produktsicherheit, Wirkmechanismus, sichere Applikationsarten und nicht zuletzt die therapeutische Wirksamkeit über eine lange Zeitspanne getestet werden müssen. Die FDA-Behörde bietet den Entwicklern dieser Produkte daher verbindliche Richtlinien, mit denen sie kritische Fragen bei der Erforschung und Entwicklung ihrer innovativen Produkte beantworten können. Um noch bessere aussagekräftige Beurteilungen zu erstellen, hat die Behörde aktuell sechs finale Leitlinien veröffentlicht, die Vorgaben zur Herstellung und Qualität von Gentherapeutika beinhalten, damit ein Minimum an Unsicherheit zum Zeitpunkt der Genehmigung und des Inverkehrbringens des Produktes übrig bleibt. Ein anderer Leitfaden der FDA ist außerdem bereits entworfen worden. Dieser soll die Überprüfung unterschiedlicher Produkte für dieselbe Indikation erleichtern und vergleichbar machen. Hierbei stehen molekulare Strukturmerkmale im Vordergrund der Bewertung.
