Das teuerste Arzneimittel der Welt, ein Gentherapeutikum für Kinder mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) mit Namen Zolgensma, das das Pharmaunternehmen Novartis entwickelt hat, führt immer wieder zu Streitigkeiten wegen der Bezahlung durch die gesetzlichen Krankenkassen. Es kostet nämlich etwa zwei Millionen Euro. Kinder mit SMA erhalten auch nur eine einzige Spritze, die von der amerikanischen Arzneimittelbehörde (FDA) zugelassen wurde. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Spritze mit dem Wirkstoff Onasemnogene Abeparvovec-xioi noch nicht zugelassen, auch weil es ein anderes zugelassenes Medikament gibt (Spinraza ist der Arzneimittelname), das regelmäßig verabreicht werden muss und laut Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) in der Wirksamkeit vergleichbar ist. Allerdings wurde der Druck der Öffentlichkeit (Presse, Eltern der erkrankten Kinder) so groß, dass sich die Kassen bereit erklärt haben, das in Deutschland nicht zugelassene Medikament zu erstatten. Doch nun fordern der G-BA, ein Bündnis aus Krankenkassen wie der GKV-Spitzenverband, AOK-Bundesverband, BKK Dachverband, vdek und viele andere, sowie der Verband der Universitätsklinika Deutschlands in einem Brief an Bundesgesundheitsminister Jens Spahn eine gesetzliche Regelung für dieses Medikament, das noch nicht einmal in Deutschland zugelassen ist und zu dem keine vergleichbare Studien vorliegen. Ein Auszug aus dem Brief lautet:“ Angesichts der erheblichen Renditen, die mit Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP) und bereits absehbar auch mit Zolgensma erzielt werden, kann es nicht ohne Widerspruch hingenommen werden, wenn bereits ohne Zulassung anstelle des Härtefallprogramms über eine beispiellose Medienkampagne ein erheblicher Druck auf Krankenkassen und Ärzte entfaltet wird, das nicht zugelassene Medikament zu Lasten der Versichertengemeinschaft vorab einzusetzen.“ Die Unterzeichner des Briefes haben viele Bedenken hinsichtlich der Unsicherheiten zur Wirksamkeit und zur Sicherheit, aber auch wegen haftungsrechtlichen Risiken des verschreibenden Arztes, der das Arzneimittel als Einzelimport beziehen muss und verantwortlich sein kann. Auch würde die Siutation auf andere Arzneimittel, die noch nicht zugelassen sind, übertragbar sein, so die Befürchtung des G-BA, der ein verbindliches Verfahren für den Einsatz des sehr teuren Medikaments ebenso wie die Kassen fordert, mit konkreter Indikationsstellung durch den MDK im Einzelfall und Behandlungsalternativen. Die qualitätsgesicherte Anwendung ohne Bestand einer unmittelbaren Lebensgefahr des erkrankten Kindes muss im Vordergrund stehen, sonst muss auf erfolgversprechende Alternativtherapien ausgewichen werden. Außerdem fordern die Unterzeichner Grundsätze für ein verbindliches Verfahren, zu denen die qualitätsgesicherte Anwendung im Rahmen eines Härtefallprogramms zählt. Norvartis muss demnach verpflichtet werden, die Kosten für das nicht zugelassene Medikament Zolgensma zu tragen. Gesetzliche Vorgaben sollen danach zur Sicherstellung und Finanzierung einer qualitativ hochwertigen Arzneimitteltherapie nach dem Stand des derzeitigen medizinischen Wissens verpflichten.
